三峡日报记者 宋潇潇 通讯员 任姝娟 王洪伟
难治性癫痫,一种罕见病,全国患者约6万人。其“救命药”氯巴占,一直限量进口自美国,且价格不菲。
11月28日,首个国产氯巴占进入新版国家医保药品目录。当日,央视公布了一段该药医保价格谈判视频,没有“灵魂砍价”,也没有拉锯胶着,药企宜昌人福药业公司与医保部门在半个小时内就实现了双向奔赴。
38岁的夷陵区居民陈莉莉(化名)在电视机前喜极而泣,她9岁的儿子亮亮(化名),正是难治性癫痫患儿。长期以来,无特效药、药价昂贵、药品覆盖率低等问题,成为横亘在她和家人心中的一座座大山。国产氯巴占进入医保,为6万个家庭点亮了希望之光。
无论是对于患者、家属还是企业,这一天都来之不易
陈莉莉回忆,亮亮在3个月大时发病,入睡前、刚醒来便会发作,严重时平均每分钟抖动上百次。她和丈夫抱着孩子遍寻武汉、上海等地的多家权威医疗机构、专家,基因检查翻来覆去做了3次,均找不出病因。最终,亮亮在武汉儿童医院被确诊为难治性癫痫。
和普通癫痫不同,难治性癫痫有“低治愈率、高致残率、高致死率”的特点。由于该病会导致大脑神经元异常放电,患者会出现智力低下、语言障碍、视觉空间障碍等症状。在陈莉莉看来,孩子患病后,生活就像脱轨的火车——每天高达40多次的发作频率折磨得全家人都喘不过气,而亮亮的智商永远停留在3个月大。
传统治癫痫需多种药物联合治疗,副作用大,亮亮几乎丧失了免疫力,一场小感冒就能让他住进ICU,每年仅医药费就高达七八万元。“一个患儿能拖垮一个家庭。”陈莉莉无奈,夫妻俩掏空积蓄在夷陵区妇幼保健院附近贷款买了套100平方米左右的房子,以便孩子就近做康复治疗。年事已高的爷爷、奶奶做工贴补家用,外婆负责孩子的饮食起居……一家人拼尽全力,替孩子挣扎求生。
彼时,国外有一种叫作“氯巴占”的药对治疗低龄儿难治性癫痫很有效,每片价格3美元,但因该药在我国属于第二类精神管制药物,具有一定成瘾性,未在国内获批上市,无法通过正规渠道购买。
2022年,国家卫健委、国家药监局联合制定发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》,让进口氯巴占陆续落地。“我和网上认识的患儿家属都很高兴,觉得孩子终于有救了。”让陈莉莉印象深刻的是,当得知全国只有50家医疗机构可买到此药,且每张处方最多不得超过1个月用量时,家长们陷入了长久的沉默,此后很长一段时间,陈莉莉感觉自己都没有力气说话。
同年9月21日,宜昌人福发布公告,公司收到国家药监局核准签发的氯巴占片《药品注册证书》,成为国内首家获批企业。
无论是对于患者、家属还是企业,这一天都来之不易。
“质量标准超过欧美,多例患儿在使用国产氯巴占后,病情有显著改善”
2017年,宜昌人福在国家鼓励研发的短缺药品目录中关注到了这款罕见病药物氯巴占,并很快决定申请氯巴占立项。次年,通过国家药监局立项审批,随即开始进行文献调研和工艺路线探索。
“虽然是仿制药,但我们在技术上有不小的突破。”宜昌人福副总裁、总工程师李莉娥说,“在原料的研究方面,我们综合考虑了安全、环保,还有生产成本等多个因素。自主设计了新的合成路线,杜绝生产过程中的危险工艺,也尽量避免高毒的使用。”
李莉娥介绍,研发团队对原料药合成过程中产生的杂质进行全面深入的研究,制定了超过欧美等国际水平的质量标准,充分保障产品的安全性。“同时,我们还对原产品进行反向研究,选取了比较适宜的制剂工艺,经稳定性考察和生物等效性实验表明,我们的产品在质量和疗效方面都能够达到国际原研的水平。”
在克服了筛选并稳定晶型、杂质全面研究及建立标准、制剂处方工艺开发等重重困难后,宜昌人福20多人的研发团队在1个月内提供临床样品,3个月完成工艺验证。
“氯巴占立项以来,来自全国各地的患儿家长以及药监部门给予了密切关注,基本上每个月都会打电话来询问产品的进展。”李莉娥透露。
面对社会的迫切需求,该公司注册部也提前介入,于2022年3月4日正式递交上市申请,同年5月获得国家药监局CDE(药品评审中心)优先审评支持,进入上市“绿色通道”。
得益于近年来政策对罕见病药物的支持,该药从递交上市申请到获批仅6个月。
2022年10月,陈莉莉在宜昌市中心人民医院成功开具国产氯巴占,每片仅需人民币3元。一个月后,亮亮的发病次数明显减少,每天陪孩子进行康复治疗的陈莉莉脸上逐渐有了笑容。如今,在没有人搀扶的情况下,亮亮能自己坐起来,也学着自主进食了。
“适用于两岁及以上低龄儿的抗癫痫药物并不多,氯巴占是其中之一,它的副作用相对小,儿童的耐受性也不错,联合治疗时,与其他药物的相互作用也比较少。”宜昌市中心人民医院伍家院区儿科副主任医师望燕妮告诉记者,从她治疗的十多例难治性癫痫患儿各项指标看,在使用国产氯巴占后,患儿的病情有显著改善。
据了解,进入医保前,国产氯巴占在全国的目标医院覆盖率不到20%,因此,断药成了陈莉莉最害怕的事。“就大宜昌区域来说,只有在市中心人民医院才能买到氯巴占,所以我每次要开好几盒,怕断供。”陈莉莉坦言,停药的后果是亮亮和全家人无法承受的——不停地大声嚎叫、手脚乱挥,每日发作频率又重新回到40多次。
以每片2块1毛1的“地板价”将国产氯巴占送进医保,托起了小药片背后的大民生
“董事长说就按照我们专家组的意见2块1毛1每片,我们同意这个价格。”
“我再重复一次,你同意2块1毛1的最终价格?”
“确认,也保证保质保量地保供。”
11月28日,央视新闻播出了国产氯巴占医保价格谈判视频,谈判双方仅用一个回合的报价就达成意向,现场掌声经久不息。这个片段一直在陈莉莉脑海里挥之不去,“特别是听到我们宜昌本地的药企说‘保证保质保量地保供’时,我既感动又自豪。”
目前,全国难治性癫痫患者约6万人,被确诊的患儿大概只有2万名。为了这个小群体,宜昌人福以每片2块1毛1的“地板价”将国产氯巴占送进医保,托起了小药片背后的大民生。
“我们从立项到上市差不多5年,上市时3元一片的定价,已是利润微薄。但是我们作为一个民族制药企业,一定要有这种使命感和责任感,不放弃任何一个小的群体。”宜昌人福总裁杜文涛表示。
不纳入医保,开药只能去大三甲医院,这对偏远地区的患儿家庭来说,需要很高的成本。杜文涛说:“在谈判前,我们就有心理预期,只要这个药能进医保,惠及更多的患儿,我们觉得就够了。最终定价2块1毛1时,我们谈判组给董事长打了个电话,董事长一秒钟都没犹豫。”
“我的病人来自五峰、长阳、当阳甚至荆州,药品进医保以后,他们在符合条件的基层医院也可以买到。”望燕妮认为,从患者买不到药,到能够在国内买到药,再到药品进入医保,说明国家不会放弃任何一个罕见病群体。
陈莉莉给记者算了一笔账,服用国产氯巴占后,孩子的医药费从每年近8万元降至不到1万元,其中氯巴占的费用仅为2190元,纳入医保再加上慢病报销,药费基本不构成经济负担。“这让我们更有信心陪着孩子继续治疗。”
近年来,我国持续出台多项政策支持罕见病药物研发,越来越多的制药企业投入到罕见病药物的研发中。2018年5月,国家卫健委等部门联合制定了《第一批罕见病目录》,首次将121种罕见疾病以目录形式向社会公示。截至2023年9月,我国共有207种罕见病纳入目录。国家也在持续加大罕见病患者用药保障力度,今年的国家医保药品目录谈判,共有氯巴占在内的13种罕见病药物被纳入目录范围。
杜文涛坦言,正是因为政策支持,宜昌人福才得以持续投入罕见病药物研发。“药监部门审批绿色通道,提高药企研发动力;卫健委完善诊疗体系,提升罕见病诊疗水平;医保局保障用药,减轻患者用药负担。我们作为药企,应当有利润之外的追求,那就是社会责任。我们会把这样的理念传承下去,通过自主创新惠及更多罕见病患者。”